今日（8月4日），中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，金賽藥業申報的重組人生長激素注射液的新適應癥上市申請正式獲得批準。此前，這4項上市申請已被中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入優先審評，針對包括特發性矮小（ISS）等10余項適應癥。

截圖來源：NMPA官網

生長激素（GH）是由人體腦垂體前葉分泌的一種肽類激素，能促進骨骼、內臟和全身生長。根據中國醫藥信息查詢平臺，重組人生長激素通過基因重組大腸桿菌分泌型表達技術生產，在氨基酸含量、序列和蛋白質結構上與人垂體生長激素完全一致。在兒科領域，采用重組人生長激素進行替代治療，可以明顯促進兒童的身高增長，并改善其全身各器官組織的生長發育。同時，重組人生長激素在生殖領域、燒傷領域及抗衰老領域也有著重要的作用。目前，這類產品已經廣泛應用于臨床。

公開資料顯示，此前金賽藥業開發的重組人生長激素注射液在中國獲批適應癥已擴展至10個： 

• 用于因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢；

• 用于因Noonan綜合征所引起的兒童身材矮小；

• 用于因SHOX基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長障礙；

• 用于因軟骨發育不全所引起的兒童身材矮??；

• 用于性腺發育不全（特納綜合征）所致女孩的生長障礙；

• 用于Prader-Willi綜合征（PWS）；

• 用于接受營養支持的成人短腸綜合征；

• 用于已明確的下丘腦-垂體疾病所致的生長激素缺乏癥和經兩種不同的生長激素刺激試驗確診的生長激素顯著缺乏；

• 用于重度燒傷治療；

• 用于小于胎齡兒（SGA）所引起的身材矮小。

其中，Prader-Willi綜合征的新適應癥于2022年7月獲得NMPA正式批準。金賽藥業曾在新聞稿中表示，這也是中國生長激素產品首次獲批Prader-Willi綜合征（PWS）適應癥。

2021年10月，金賽藥業又在中國遞交了重組人生長激素注射液的多項新適應癥上市申請。這些申請隨后以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”被CDE納入擬優先審評，擬定適應癥除了上述已獲批適應癥外，還有一項為用于治療特發性矮小。

截圖來源：CDE官網

特發性矮小是指無全身性、內分泌、營養性疾病或染色體異常的身材矮小，患兒的出生體重和生長激素水平均正常。特發性矮小可由多種目前尚不明確的病因引起，約占所有身材矮小兒童的60%~80%。兒童矮身材不僅給患兒身心健康、人際交往、社會就業等帶來嚴重危害，也給社會帶來沉重的負擔。

根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，目前金賽藥業的重組人生長激素注射液還在開展多項2期或3期臨床試驗，涉及適應癥包括特發性矮小、腎移植前因慢性腎臟疾?。–KD）所引起的兒童生長障礙、兒童先天性卵巢發育不全綜合征等。

希望此次金賽藥業重組人生長激素注射液的新適應癥獲批，能夠為更多兒童患者帶來更好的治療選擇。

參考資料：

[1]2022年08月04日藥品批準證明文件待領取信息發布 . Retrieved Aug 04，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220804093210194.html

[2]PWS國內首家獲批，金賽藥業重組人生長激素適應癥增至10個 . Retrieved Jul 6，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/SIVligIaOkZfKPihcWRGJQ

[3]重組人生長激素. From https://www.dayi.org.cn/drug/1154729#0

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