7月26日，渤健（Biogen）和Ionis pharmaceuticals共同宣布，FDA已接受其在研反義寡核苷酸療法tofersen（BIIB067）的上市申請，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側索硬化（ALS）。FDA同時授予其優先審評資格，PDUFA日期定于2023年1月25日。

在此12個月的數據當中，接受tofersen治療的患者最常見的不良反應為頭痛、操作性疼痛、跌倒、背痛與肢體疼痛等。VALOR和OLE中的大多數AE嚴重程度為輕度至中度。約有6.7%的患者出現嚴重的神經性相關事件，包含脊髓炎、神經根炎、無菌性腦膜炎與視神經乳頭水腫。

渤健的全球安全與監管科學負責人兼臨時研發負責人Priya Singhal博士說道，“若是獲得批準，tofersen將會是第一個靶向ALS遺傳因子的療法。我們希望這將會為此疾病的未來療法鋪路。”

聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容！