7月15日，Calliditas宣布其Nefecon已獲歐盟委員會（EMA）附條件上市許可批準，商品名為Kinpeygo，用于治療尿蛋白肌酐比≥1.5g/g的成人原發(fā)性免疫球蛋白A（IgA）腎病。Nefecon已獲EMA孤兒藥認證，是EMA批準的第一個且唯一一個治療IgA腎病的藥物。

IgA腎病（IgAN）是一種常見的原發(fā)性腎小球疾病，全球成年人發(fā)病率至少為2.5例/10萬人，而約50%的患者在10-20年內(nèi)可能進展為終末期腎病（ESRD），后者的標準治療方法是透析和腎移植，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

Nefecon是布地奈德的口服遲釋膠囊，是全球首個IgA腎病的靶向治療藥物，用于具有進展風(fēng)險的成人原發(fā)性IgA腎病，降低蛋白尿水平。該產(chǎn)品已于2021年12月率先在美國獲批上市。

Nefecon的緩釋機制

布地奈德（budesonide）是一種具有強糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過代謝程度極高。Nefecon專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4 mg，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無損地到達回腸，每粒Nefecon膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進而在發(fā)病機制上游階段治療IgA腎病。

Nefecon的上市批準是基于NeflgArd關(guān)鍵性III期研究A部分的療效和安全性數(shù)據(jù)。該研究是一項正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究臨床試驗（n=365），旨在評估Nefecon（16mg）每日1次口服給藥與安慰劑在原發(fā)性IgA腎病成人患者中的療效和安全性。主要終點為尿蛋白肌酐比值（UPCR），次要終點為腎小球濾過率（eGFR）。

試驗結(jié)果表明，患者接受每日1次Nefecon（16mg）治療9個月后，主要終點平均UPCR比基線降低31%，而安慰劑組僅降低5%；次要終點eGFR略有降低（0.17mL/min/1.73m2），而安慰劑組比基線降低4.04mL/min/1.73m2。

2019年6月，云頂新耀與Calliditas簽訂獨家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化Nefecon的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。

2022年4月，云頂新耀公布中國人群亞組接受Nefecon治療9個月后，蛋白尿下降和穩(wěn)定eGFR的結(jié)果與NefIgArd研究A部分的頂線結(jié)果一致。這些數(shù)據(jù)將被納入計劃于今年下半年遞交的中國新藥上市許可申請。

Calliditas首席執(zhí)行官Renée Aguiar-Lucander說：“我們很高興Kinpeygo在歐洲經(jīng)濟區(qū)獲得正式批準，成為第一個也是唯一一個EMA批準的治療IgA腎病的藥物。我們期待繼續(xù)與我們的歐洲合作伙伴Stada合作，因為他們正在為商業(yè)化做準備。”

云頂新耀首席執(zhí)行官薄科瑞博士表示："祝賀我們的合作伙伴Calliditas取得了又一項重大成績，將此類疾病的首款治療藥物帶給全球更多患有這種慢性疾病的患者。與世界其他地區(qū)相比，原發(fā)性IgA腎病在亞洲更為常見，人們對創(chuàng)新療法的需求也更為迫切，我們希望能夠盡快在該地區(qū)也推出這款重要療法。"

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