導讀：兒童藥或迎爆發式增長。

2021年11月15日，國家衛生健康委藥政司就“國家基本藥物目錄的遴選調整”公開征求意見；首次提出了兒童藥品目錄（見圖1）。兒童用藥也在近些年得到了越來越多的關注。而由于疫情、持續多年的集采和醫保談價降價等因素影響，整個醫藥行業進入寒冬期。企業迫切需要轉型，加速創新藥和改良型新藥的研發。

兒童用藥能否為藥企發展謀求出路，成為打破醫藥寒冬的一記重拳？

圖1 關于就《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》公開征求意見

來源：國家衛生健康委員會

兒童用藥是指適用于14歲以下兒童患者的一類藥物。由于兒童的肝、腎、神經等功能尚未發育完全，在藥物代謝動力學和藥效學等方面與成人存在差異，對藥物的劑量、安全性和口味等存在特殊要求。

根據2021年第七次全國人口普查統計，我國現有兒童人口數是25338萬人，占全國總人口的17.95%。而兒童用藥種類較少，兒童專用藥物劑型同現有藥物的比例高達1：59，近90%的藥品無兒童專用劑型。由于兒童藥短缺，部分患者不得不超說明書用藥，同時造成不良反應發生率升高。

國家為解決這一問題，鼓勵藥企加大兒童藥的研發和生產，陸續出臺了一系列政策。同時陸續發布多項兒科藥物的研發指導原則，指導研發中涉及的藥學、臨床、審評等相關工作。保障需求，鼓勵研發，優先審評，簡化程序，擴大醫保支付范圍。使國家政策更好地落地，加快我國兒童藥的發展。

表1 近年來國家出臺兒童用藥相關政策

來源：公開資料整理

在國家的大力支持下，近年來兒童用藥研發呈穩步發展態勢。根據國家藥監局公布的數據，2020年共批準兒童專用藥和增加兒童應用的藥品26個。2021年獲批的兒童專用要和增加兒童應用的藥品就達到了47個，同比增長80.77%；其中14個納入優先審評品種。

2022年上半年，國內獲批新藥中，可用于兒童疾病治療的藥物共12個，涉及不同領域兒童疾病。不僅是原研公司申報進口，國內企業也在關注兒童用藥，搶占國內首仿。獲批新藥也包括國內外已上市藥物研發的新劑型。

表2 2022年上半年國內獲批兒童治療新藥

來源：公開資料整理

2022年上半年已獲批12個新藥中，7個是新劑型/規格；主要是針對兒童患者依從性差，用藥量與成人存在差異等方面進行開發。

鹽酸利多卡因粉末無針經皮注射給藥系統是專門針對兒童患者恐針所作出的改良產品。內含無菌利多卡因粉末，以壓縮氦氣為動力源，無針、無痛完成給藥。安全性和療效確切，被納入CDE優先審評品種。

不僅是疾病治療藥物，用于疾病診斷的藥物也在獲批之列。正大天晴研發的吸入用氯醋甲膽堿，適用無臨床顯著哮喘的成人和5歲及以上兒童患者的支氣管氣道高反應性診斷。以仿制藥3類獲批，視同過評，成為目前國內唯一獲批用于支氣管激發試驗的激發劑。

鹽酸賽庚啶口服液和利伐沙班干混懸劑等則是在改善口感上下功夫，提高患者的依從性，確保兒童用藥用量準確。對于兒童和吞咽困難的患者而言，口服液劑具有味道好、吸收快、便于攜帶等優勢，也成為企業研發的熱點。

中長鏈脂肪乳/氨基酸（16）/葡萄糖（36%）注射液則是針對2歲及以上中重度分解代謝患者做出的小規格營養補充劑。其實該類藥品在國內早已上市，但目前獲批的均為≥1000ml的大規格產品，類似兒童、急性腎衰竭、重癥等輸液體積受限患者的用藥無法得到滿足。本品作為國內首個獲批的小規格腸外營養三腔袋，為部分患者提供了更優的用藥選擇。

這也為企業的研發提出了許多啟示。

如果企業在某種制劑研發頗具優勢，例如擁有口溶膜、透皮貼劑或緩控釋制劑的研發平臺；完全可以利用自身優勢開發兒童用改良型新藥。一方面改良型新藥較創新藥成本低，周期短；可降低研發風險。另一方面存在一定的技術壁壘，難仿制，降低市場競爭的壓力。或重點關注國內相關領域治療藥物的空白，以滿足迫切的臨床需求為導向，為兒童用藥開發適宜劑型或規格。

當然，我國目前的兒童用藥市場仍然存在研發技術難度大、安全性要求高、臨床試驗開展難度大、利潤空間小等問題，致使許多企業望而卻步。但我們也可以看到國家為破解“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，使國內研發技術要求與國際先進經驗接軌所做出的努力。

兒童用藥審評審批機制不斷優化，優先審評審批政策不只是紙面文件，更得到了認真落實。開通兒童用藥綠色通道，對企業主動靠前服務、安排專人專項督導審評任務進度等，切實加快兒童用藥的上市。同時完善指導原則體系，針對企業開展兒童藥研發難點問題，藥監局深入研究。近一步完善兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為兒童用藥研發提供重要技術支持和審評依據，激發企業的研發熱情。

兒童用藥的研發是挑戰，更是機遇，或許將引領企業邁向春天。

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