近日，Timber Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已授予其在研局部外用異維A酸藥物TMB-001突破性療法認定，用于治療先天性魚鱗病（CI）。

CI是一種罕見的遺傳性角化疾病，會導致皮膚干燥、增厚和脫屑。中度至重度CI亞型包括X連鎖隱形魚鱗病（XRI）和常染色體隱性先天性魚鱗病中的板層狀魚鱗病（ARCI-LI）。在XRI和ARCI-LI患者中，通常表現為全身皮膚大面積黑色鱗屑。

TMB-001是一種通過Timber Pharmaceuticals公司專有遞送系統開發的局部外用異維A酸藥物，用于治療中度至重度CI。異維A酸是一種維生素A的衍生物。

在評估TMB-001治療中度至重度CI的2b期CONTROL研究中，TMB-001顯示出具有臨床意義的療效和良好的安全性。在美國皮膚病學會（AAD）2022年年會上發表的一項研究分析顯示，無論CI的亞型如何，患者使用TMB-001都取得了治療成功。

Timber Pharmaceuticals已啟動了關鍵的3期臨床試驗，進一步研究TMB-001治療CI患者的療效和安全性，并有望在2022年6月為首批患者給藥。這一臨床試驗將評估0.05%的TMB-001在142例中度至重度CI患者中的療效、藥代動力學和安全性。

“對于CI患者、他們的家人和護理人員，以及多年來一直致力于為這種令人衰弱的疾病尋找新治療方案的臨床醫生和研究人員來說，這是一個重要的時刻。”Timber Pharmaceuticals公司董事長兼首席執行官John Koconis先生說，“我為團隊在2b期研究中展現TMB-001的潛力感到自豪，我們正在迅速推進一項關鍵性3期臨床試驗。”

參考資料：

1.Timber Pharmaceuticals Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TMB-001 for the Treatment of Congenital Ichthyosis. Retrieved May 31, 2022, from https://www.timberpharma.com/news-releases

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