日前，基因治療公司ViGeneron宣布與再生元（Regeneron）達成針對特定靶標的研發合作協議。雙方將基于ViGeneron的工程化重組腺相關病毒載體（vgAAVs），開發和商業化治療一種遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法。

ViGeneron的vgAAV載體平臺旨在克服現有基于腺相關病毒（AAV）的基因治療的局限性。迄今為止，靶向感光細胞的基因療法依賴于視網膜下注射遞送載體，具有視網膜脫離和附帶損傷的重大風險，并且通常不會實現廣泛的感光細胞轉導。vgAAV載體可以通過玻璃體內注射有效轉導靶細胞，允許側向擴散，并將常規視網膜下注射引起視網膜脫離的風險降至最低。

根據合作協議，再生元和ViGeneron將為一個未公開的IRD靶標構建和驗證基于vgAAV的候選療法。ViGeneron獲得預付款和研究經費。再生元可以選擇獲得針對特定靶標，開發、商業化和生產基于vgAAV產品的獨家許可。ViGeneron有資格獲得后續里程碑付款，以及產品凈銷售額的特許權使用費。

“我們很高興能與再生元合作，為罹患遺傳性眼病的患者潛在提供玻璃體內遞送的基因療法。”ViGeneron聯合創始人兼首席執行官徐曼博士說，“與再生元的這項協議進一步驗證了我們vgAAV平臺的潛力。我們的目標是克服目前基因治療的局限性，并為有需要的患者帶來一種新的治療方法。”

參考資料：

[1] ViGeneron signs gene therapy strategic collaboration and option agreement with Regeneron for one inherited retinal disease target. Retrieved April 6, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417228/0/en/ViGeneron-signs-gene-therapy-strategic-collaboration-and-option-agreement-with-Regeneron-for-one-inherited-retinal-disease-target.html

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