日前，Pharming公司公布了PI3Kδ抑制劑leniolisib治療PI3Kδ激活綜合征患者的關(guān)鍵性2/3期臨床試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，這一試驗(yàn)達(dá)到了共同主要終點(diǎn)，縮小患者淋巴結(jié)病灶并增加幼稚B細(xì)胞比例。基于這些積極結(jié)果，該公司計(jì)劃在今年第二季度遞交監(jiān)管申請。

PI3Kδ激活綜合征是一種罕見原發(fā)性免疫缺陷，是由于調(diào)節(jié)白細(xì)胞成熟的PIK3CD或PIK3R1突變造成的。這些變異導(dǎo)致PI3Kδ信號(hào)通路過度激活。PI3Kδ信號(hào)通路的平衡對(duì)生理免疫功能至關(guān)重要，當(dāng)這一通路過度活躍時(shí)，免疫細(xì)胞無法成熟和行使正常功能，導(dǎo)致免疫缺陷或失調(diào)。

Leniolisib是一款PI3Kδ小分子抑制劑。在隨機(jī)三盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)部分中，接受leniolisib治療的患者評(píng)估淋巴結(jié)病灶的指標(biāo)降低0.30，安慰劑組降低0.06（95% CI, -0.37, -0.11, p=0.0012）。

從基線水平的低于48%，接受leniolisib治療的患者幼稚B細(xì)胞的比例提高34.76%，安慰劑組降低5.37%（95% CI，28.51， 51.75， p<0.0001）。

▲Leniolisib分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：PubChem）

安全性方面，這一藥物耐受性良好，沒有因?yàn)椴涣际录霈F(xiàn)停止治療或死亡，在leniolisib組出現(xiàn)的嚴(yán)重不良事件低于安慰劑組，并且與在研療法無關(guān)。

“Leniolisib在治療PI3Kδ激活綜合征的3期臨床試驗(yàn)部分獲得這樣的積極結(jié)果是個(gè)好消息。它能夠靶向疾病根源，改善患者癥狀的能力令人鼓舞。”紐約西奈山醫(yī)學(xué)院免疫學(xué)教授Charlotte Cunningham-Rundles博士說。

參考資料：

[1] Pharming Announces Positive Data from Phase II/III Leniolisib Trial Presented at Clinical Immunology Society 2022 Annual Meeting. Retrieved April 1, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/pharming-announces-positive-data-from-phase-iiiii-leniolisib-trial-presented-at-clinical-immunology-society-2022-annual-meeting-301515436.html

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