文丨慢慢、Rhee

基因治療明星公司藍鳥生物，表現一再反常。

近日，藍鳥生物（bluebird bio）屢次出現在聚光燈下，一系列“大動作”飽受質疑。

隨著其2021年度財報的發布，數據不佳引發大眾對于其財務狀況和繼續經營能力擔憂。

而首席財務官（CFO）即將離職的消息更是引燃了市場負面情緒。當日，股票下跌超10%。

加之，藍鳥生物“引以為傲”的幾款基因療法近年來也頻出狀況，更讓其發展前景蒙上了一層陰霾。

而今，一方面受臨床挫折等安全性問題困擾，另一方面商業化困頓又使其愈發舉步維艱，昔日基因治療領域寵兒會走向何方？

01

一石激起千層浪？

首席財務官離職 股價表現低迷

美東時間3月7日，藍鳥生物宣布其首席財務官Gina Consylman辭職，從4月3日起生效；CBO Jason F. Cole將接任該職位。

公開資料顯示，藍鳥生物于1992年4月16日創立，是一家臨床階段的生物技術公司，總部位于馬薩諸塞州劍橋，致力于開發針對嚴重遺傳病和癌癥的潛在基因療法。其綜合產品平臺包括基因治療、癌癥免疫治療和基因編輯。其產品線包括Lenti-D、LentiGlobin、BCL11A shRNA、bb2121和bb21217。

值得注意的是，藍鳥生物首席財務官的離職時間節點，卻稍顯蹊蹺。

此前，藍鳥生物發布了2021年全年業績。該公司在2021年凈虧損為5.626億美元，收入僅為370萬美元，而2020年凈虧損為5.611億美元。

截至2021年12月31日，藍鳥生物累計虧損為37.2億美元。

此外，在首席財務官辭職前幾天（3月4日），藍鳥生物曾表示“對未來一年內繼續經營能力有所懷疑”。

由此，首席財務官的辭職更是一石激起千層浪，投資者不免將兩者有所關聯。

股市表現上，藍鳥生物3月1日到7日，持續下跌。3月7日到達最低峰值，跌超10%。3月8日，股票較前一日有所回升，但仍較為低迷，收報4.450美元/股。

截圖來源：東方財富

02

囿于商業困頓

業績一再下滑 不如人意

藍鳥生物業績下滑，與其商業困頓不無關系。雖然屢次尋求改變，但卻愈發舉步維艱。

去年年初（2021年1月），藍鳥生物宣布計劃將其嚴重遺傳疾病和腫瘤學業務進行拆分，未來該公司將繼續專注于嚴重遺傳疾病（SGD），同時以新實體企業的形式開展其腫瘤學業務。

據悉，這兩大業務此前均受到“重創”。藍鳥首席執行官Nick Leschly表示，兩大業務都有明確的目標，并將受益于獨立領導。

然而，最后的業績表現仍然不如人意。

藍鳥生物表示，自剝離其腫瘤業務以來，其現金、現金等價物和有價證券等均有所下降。截至2021年12月31日，這一總額為3.966億美元，比藍鳥分拆時約5.072億美元（盡管后者包括受限現金）下降了22%。

與此同時，藍鳥生物表示，預計2022年的“現金消耗”或支出將不到4億美元，預計未來將產生經營虧損和負經營現金流，以及需要額外資金來支持其計劃運營。換言之，持續商業能力存疑。

此外，由于旗下產品Zynteglo在歐洲市場上市受挫，藍鳥生物在2021年4月開啟了裁員步伐，并計劃“減少和重塑”其在德國部分地區的勞動力。

除了自身業務剝離帶來的影響外，藍鳥生物其它方面也屢遇挫折。

03

基因療法受監管、臨床擱置……

藍鳥生物何以扭轉當前劣勢？

對于藍鳥生物來說，成也基因療法，敗也基因療法。

以2021年來說，藍鳥生物就發生了數起基因療法遇挫事件。

2021年2月，在基因療法LentiGlobin的1/2期試驗中，兩名鐮刀狀細胞貧血癥患者出現了急性髓細胞白血病和急性髓細胞白血病，藍鳥隨即叫停了LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）臨床研究。受此影響，公司當日股價跌近38%。

除了股價，藍鳥生物旗下基因療法藥物Zynteglo也受到波及，由于Zynteglo與上述試驗的病毒載體相同，公司決定暫停對其進行銷售。

• 2021年7月，Zynteglo重返歐洲血液病治療市場，歐盟藥物警戒風險評估委員會（PRAC）認為Zynteglo的治療收益大于風險，于是重新批準了該藥物。

• 2021年8月，藍鳥生物基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel, Lenti-D?）也因疑似導致患者出現骨髓增生異常綜合征被FDA要求中止試驗。

• 2021年10月，藍鳥生物從歐盟撤回對基因療法Skysona的監管營銷授權，以及從英國藥品和保健品管理局撤回Skysona的營銷申請。

• 2021年12月末，藍鳥生物lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel，bb1111）遭到美國FDA的臨床擱置。由于一名青少年患者在接受一次性lovo-cel治療后出現了持續性非輸血依賴性貧血，FDA對治療18歲以下鐮狀細胞病患者的臨床研究進行了部分擱置，成人患者入組未受影響。

而在今年1月，美國FDA延長了Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）治療β地中海貧血以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，）治療腦腎上腺腦白質營養不良的生物制品許可申請的審查期。

從最新動態來看，藍鳥生物beti-cel即將面臨FDA審批，如果獲批，將有望成為美國首個體外造血干細胞基因療法。

值得一提的是，Beti-cel在歐洲獲批時，約180萬美元的治療價格讓其成為市場上第二款價格超過100萬美元的上市藥物，僅次于諾華開發的Zolgensma基因療法（約210萬美元）。

此次Beti-ce能否順利闖關，或許關乎著藍鳥生物能否扭轉當前劣勢。

聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容！