導讀：盲目me too是不行的。

自信達生物PD-1在美國FDA的審批受阻以來，創新藥市場悲觀情緒再度蔓延，不過這并沒有持續太久。

2022年2月28日，傳奇生物傳來好消息，公司自主研發的BCMA靶向CAR-T療法西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI?，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡稱Cilta-cel）正式獲得美國FDA批準上市， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者。

這是繼2019年百濟神州澤布替尼后，第二款由中國企業研發，獲FDA批準的抗癌新藥。也是傳奇生物自成立以來第一款獲批上市的產品。

優秀的臨床數據才是出海的底氣

對比信達生物PD-1本身的me-too屬性及利用單一國家數據報批，本次傳奇生物Cilta-cel優秀的臨床試驗為其獲得批準提供了基礎。

1.FDA認為信達生物現有的試驗并非是臨床未滿足的需求，現有的同類藥物K藥已經滿足了需求。而傳奇生物的BCMA CAR-T美國只有一款產品（BMS/藍鳥的Abecma）并且在有效性和安全性上做到了best in class。

2.FDA認為信達生物臨床終點設計存在缺陷，以PFS而非是OS；而傳奇生物主要終點設置為ORR，與已獲批的Abecma設置標準對應。

3.FDA認為信達生物單一中國病人的生物多樣性無法確認；而傳奇生物采取的是多中心臨床（美國、日本、歐盟等）。

基于此，在獲批之前，大家對Cilta-cel的期待一直很高。

當然，Cilta-cel的底氣還在于優秀的臨床數據。

在關鍵的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者出現了早期、深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者獲得了嚴格的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18個月的中位隨訪時間中，中位緩解持續時間（DOR）為21.8個月（95% CI，21.8-無法預估）。這證明了Cilta-cel是靶向BCMA的多發性骨髓瘤的BIC產品。

全球上市CAR-T療法一覽

數據來源：藥智數據、企業公告等

FIC/BIC出海加速

創新藥為什么一定要出海？當然是為了追求創新市場最大化。

面臨國內集采政策與國家醫保談判所帶來的藥價壓力，大家開始意識到國內市場很難再有10億美元以上的重磅炸彈級藥物。僅局限于國內市場的藥企將面臨研發投入無法收回的困境。在此趨勢下，走國際化路線，參與全球競爭將是中國藥企未來的必然選擇。

據悉，早在2009年，恒瑞醫藥的磷酸瑞格列汀臨床研究就進行了中美雙報，并獲得了批準。

不過，直到2017年，我國正式加入國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）之后，本土藥企創新藥進行中美雙報和同步開發才成為主流。2017年之后中美雙報的臨床獲批數量較2017年前翻了近10倍。

2019年，澤布替尼成為中國首個在美國獲批的本土研發抗癌新藥。

澤布替尼開展了全球多中心、頭對頭試驗：ALPINE研究和SEQUOIA研究，針對臨床具有統治地位的伊布替尼和苯達莫司汀+利妥昔單抗（B+R治療方案）發起挑戰，成功證明自己的同類最優潛力。

百濟神州的付出很快得到了回報。2021年，澤布替尼全球累計銷售額約14億元，同比增長423%。在美國全年銷售額為1.157億美元，同比增長535%。而且，澤布替尼2021年在美國已新增兩項適應癥，今年底有望再增兩項適應癥，成長潛力巨大。

2022年2月，傳奇生物BCMA CAR-T療法西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，成為新的里程碑。Cilta-cel的定價為46.5萬美元，其主要競爭者百時美施貴寶的Abecma定價為41.95萬美元。強生曾預估Cilta-cel有望達到50億美元的銷售峰額。

結語

從澤布替尼到Cilta-cel的成功出海，都在告訴我們，具有臨床價值的創新藥才是市場期待的，扎堆的me too行不通。創新藥出海，要么像百濟神州，敢于開展“頭對頭”研究證明自己BIC屬性；要么像傳奇生物，在立項之初便獨辟蹊徑，將研發方向定位為解決未被滿足的臨床需求，選擇全新靶點進行研究。

希望未來國內能孵化出更多FIC、BIC，造福患者。

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