• 2021 年生物制藥的預(yù)期研發(fā)投資回報率，從2020 年的 2.7% 增長至 7%，這是2010年至今最大的年度增幅。

• 2021年每條管線的預(yù)期峰值銷售額，從2020 年的4.22 億美元增加到5.21 億美元。

• 2021 年研發(fā)一款新藥的平均成本，從2020 年的24 億美元降至20 億美元。

• 2021年生物制藥研發(fā)的平均周期，從 2020 年的 7.14 年降至 6.9 年，自 2016 年以來首次出現(xiàn)同比下降。新冠病毒療法和疫苗的臨床試驗比非新冠的常規(guī)藥物臨床快了3.7倍。

從2010年開始，世界四大會計師事務(wù)所之一的德勤（Deloitte）就一直追蹤著全球生物制藥行業(yè)最大企業(yè)們，試圖通過分析他們的表現(xiàn)，了解生物制藥行業(yè)從創(chuàng)新產(chǎn)品的研發(fā)，特別是從后期研發(fā)管線獲得投資回報的能力。

近日，德勤發(fā)布了第12份年度報告。報告分析了15家全球領(lǐng)先的生物制藥公司2021年的研發(fā)回報趨勢，新冠大流行對研發(fā)管線的影響以及其是如何改變藥物研發(fā)范式的 ，報告涉及生物制藥公司2021年藥物創(chuàng)新的平均內(nèi)部收益率 (IRR) 都有了不小的提高。

這一報告發(fā)現(xiàn)了三大變化趨勢：

第一，創(chuàng)新的預(yù)期回報繼續(xù)呈現(xiàn)上升趨勢。

從2020年開始，生物制藥的創(chuàng)新研發(fā)回報開始上揚，這一趨勢仍在繼續(xù)，在2021年回報率大幅增至7%，觸達(dá) 2014 年以來最高值。即便排除緊急批準(zhǔn)的 COVID-19 相關(guān)資產(chǎn)這個數(shù)值為 3.2%仍高于2020年。

第二，過去三年將創(chuàng)新管線推向市場的成本有所下降。

數(shù)據(jù)表明，過去三年里研發(fā)成本正處在一個不斷下降的趨勢中。2021年研發(fā)的平均成本為 20.06 億美元，比 2020 年減少了 3.7 億美元，這一數(shù)字也是自2018年以來的新低。德勤表示這一變化主要得益于后期管線資產(chǎn)數(shù)量的增加。不過，與比 2013 年相比，新藥研發(fā)的成本已經(jīng)增加了 7.1 億美元。

第三，越來越多的研發(fā)創(chuàng)新源自外部。

延續(xù)過去幾年的趨勢，創(chuàng)新特別是后期管線的創(chuàng)新研發(fā)越來越多的來自于企業(yè)外部。值得注意的是，2021年共同研發(fā)的后期管線比例從 2020 年的 32% 增加到 2021 年的 46%，這意味有近一半后期管線正在通過共同合作進(jìn)行開發(fā)。

第四，研發(fā)的時間周期略有改善，但仍高于新冠大流行之前。

在過去幾年中不斷增長的研發(fā)周期時長一直是制約生物制藥生產(chǎn)力發(fā)展的最大挑戰(zhàn)。2021年這一周期為 6.9年，相較于2020年（7.14年）略有下降，但仍高于2019年之前的水平。德勤表示這也強(qiáng)化了優(yōu)化藥物研發(fā)流程或從根本上改變藥物開發(fā)模式的必要性。

第五，新冠大流行正帶來變革的勢頭。

德勤表示，應(yīng)對新冠大流行的影響給生物制藥行業(yè)提出了新的挑戰(zhàn)。而研發(fā)成本的降低、銷售峰值的增加、和研發(fā)周期的縮短，都共同表明生物制藥公司近幾年優(yōu)化研發(fā)流程創(chuàng)新變革的好處。特別是新冠疫苗的研發(fā)為行業(yè)提供了更有效地規(guī)劃、設(shè)計和執(zhí)行的藍(lán)圖。

01

“令人鼓舞”的逆轉(zhuǎn)

德勤的報告似乎揭示著，生物制藥研發(fā)生產(chǎn)效率或許正從長達(dá)近十年的下降趨勢中初步顯現(xiàn)出“令人鼓舞”的逆轉(zhuǎn)跡象。

2020年，德勤觀察到生物制藥的創(chuàng)新研發(fā)回報從2020年開始略有回升（從 1.5 %增至 2.7%），并將其看做開始“變化的種子”（seeds of change）。

2021年“種子”繼續(xù)的得到“滋養(yǎng)生長”（nurturing growth），回報率大幅增至7%，這也是2010年德勤開始研究以來最大的年度增幅。

這一方面得益于普遍的增長態(tài)勢，15家企業(yè)中有13家實現(xiàn)了正回報，2020年時則只有三家。另一方面，強(qiáng)帶弱的跡象同樣明顯。2021年表現(xiàn)最好的兩家企業(yè)IRR超過18%，表現(xiàn)最好和最壞的公司之間的差距（25.9個百分點）遠(yuǎn)高于2020年（18.6個百分點），甚至達(dá)到了自2015年以來最大的差距。

在研發(fā)成本方面，報告所涉及的15家生物醫(yī)藥企業(yè)2021年在研發(fā)上花費了1269億美元，與2020年相比研發(fā)支出增加了28%。與此相對的這些企業(yè)共有63個新管線列入統(tǒng)計，而2020年這個數(shù)字為45個，這些新管線為IRR貢獻(xiàn)了1.6%的增長，預(yù)期終身銷售額高達(dá)2780億美元。

另外15家企業(yè)共擁有242向后期管線，平均每家公司擁有管線的數(shù)量達(dá)到了16.1個，這也是2013年以來的最高值。也正是由于后期管線數(shù)量的增多在數(shù)據(jù)上帶來了2021年生物醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)的平均成本略微降低至20 億美元。雖然平均值下降，不過2021年要想開發(fā)一款新藥至少也需要8.42億美元，最高則可能高達(dá)50.34億美元。

而另一方面是藥物的預(yù)期峰值銷售額的小幅增加。2021年每個管線的平均預(yù)期峰值銷售額從 2020 年的 4.22 億美元增加到 2021 年的 5.21 億美元。不過這很大程度上 得益于新冠疫苗相關(guān)管線的影響，如果將其剔除，平均預(yù)期峰值銷售額將下降到3.55億美元。

通過越來越多通過外部來獲得創(chuàng)新同樣是逆轉(zhuǎn)出現(xiàn)的重要驅(qū)動力。德勤觀察到從2018年開始，其追蹤的生物制藥企業(yè)的后期管線中來自外部的比例越來越高。德勤分析稱這一趨勢很可能來自風(fēng)險投資和早期融資帶來結(jié)果之一，增長的趨勢表明生物制藥公司需求與其他（通常是更小的）參與者進(jìn)行合作來擴(kuò)大其創(chuàng)新管線。

而隨著研發(fā)管線越來接近商業(yè)化則吸引更多的外部創(chuàng)新合作，2021年共同研發(fā)的后期管線比例從 2020 年的 32% 增加到 2021 年的 46%。而德勤對其中5家公司的另一份統(tǒng)計則更直觀地表明了外部創(chuàng)新的增長趨勢。這五家公司從外部獲得的管線比例從2017年的33%增加到2021年的71%

02

新冠藥物為研發(fā)提速帶來的啟示

另一個關(guān)鍵驅(qū)動力是研發(fā)的時間周期。

據(jù)德勤觀察，自2016年以來藥物研發(fā)的時間周期呈現(xiàn)一個不斷攀升的趨勢，到2020年達(dá)到最高水平（7.14年）。在2021年這種情況略有改善，為6.9年。盡管這個數(shù)字仍處在2019年新冠大流行之前的高點，但得益于新冠療法及疫苗的快速研發(fā)平均周期仍有所縮短。

事實上，新冠大流行帶來的經(jīng)驗正在改變著生物藥物研發(fā)的方法。因為應(yīng)對疫情的迫切需要，“對研發(fā)速度的要求”上升到從未有過的高度，強(qiáng)化了優(yōu)化研發(fā)流程和從根本上改變藥物開發(fā)方式的需要，也使生物制藥行業(yè)得以反思并從中吸取經(jīng)驗。”

以默沙東的全球首個新冠口服抗病毒藥物molnupiravir為例，默沙東在啟動多項研究工作的同時著手推進(jìn)其臨床試驗的準(zhǔn)備工作，并在16天內(nèi)同時便向美國和英國提交了臨床試驗申請，通常需要2~3個月才能完成的設(shè)置工作在項目啟動后兩周內(nèi)就完成。其臨床招募團(tuán)隊甚至在臨床試驗申請被批準(zhǔn)之前就已經(jīng)開始對受試者進(jìn)行預(yù)篩選。這些工作的同時推進(jìn)才能夠使其在第23天便完成首位患者的給藥，遠(yuǎn)遠(yuǎn)快于行業(yè)平均的4個多月的時間。

新冠疫苗的研發(fā)同樣如此。

德勤在報告中將這些經(jīng)驗總結(jié)為以下六點：

1. 通過確定具有高成功概率的項目，使其能過繞過某些階段的關(guān)卡，實現(xiàn)從一個發(fā)展階段到下一個發(fā)展階段的無縫過渡，從而促進(jìn)高風(fēng)險項目的開發(fā)；

2. 擴(kuò)大與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的合作對話，通過數(shù)據(jù)共享基礎(chǔ)設(shè)施和協(xié)調(diào)各地區(qū)的要求，加快急需療法的開發(fā)；

3. 專注簡化試驗方案設(shè)計，減少相關(guān)終點的數(shù)量，以減輕現(xiàn)場工作人員的負(fù)擔(dān)，避免方案偏差并節(jié)省開發(fā)時間；

4. 尋求具有變革性發(fā)展方法的主方案和適應(yīng)性試驗設(shè)計，以實現(xiàn)治療的快速評估；

5. 加快使用數(shù)字技術(shù)進(jìn)行混合研究，優(yōu)化地點選擇，招募不同的研究人群，從遠(yuǎn)程患者中獲取數(shù)據(jù)和管理患者；

6. 爭取臨床試驗的更大多樣性，以確保研究人群在種族和族裔群體中的疾病流行率相匹配。

本文內(nèi)容源自 Deloitte《Nurturing growth：Measuring the return from pharmaceutical innovation 2021》

（原文有刪減）

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