近年來，在資本市場(chǎng)大力助推和各國(guó)政策的利好因素疊加下，全球新藥開發(fā)達(dá)到了前所未有之高度。

近日，F(xiàn)DA發(fā)布了《2021年度新藥審批總結(jié)報(bào)告》，對(duì)2021年的新藥審評(píng)情況進(jìn)行了盤點(diǎn)和介紹。筆者就NMPA與FDA在2021年審批上市新藥的審評(píng)方式、治療領(lǐng)域進(jìn)行盤點(diǎn)，供讀者參考。

01 概述

2021年，可以說是中國(guó)新藥審評(píng)審批具有里程碑意義的一年。隨著中國(guó)各種新藥審評(píng)審批政策的協(xié)同執(zhí)行，我國(guó)新藥審評(píng)審批全面加速。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，2021年NMPA共批準(zhǔn)83款新藥，其中國(guó)產(chǎn)新藥51款，進(jìn)口新藥32款。從藥物類型上看，包括38款化學(xué)藥、33款生物藥（涵蓋了抗體、重組蛋白、ADC藥物、疫苗、細(xì)胞療法、變態(tài)反應(yīng)原制品等）、12款中藥。

FDA于2022年1月6日發(fā)布了其2021年度FDA新藥審批總結(jié)報(bào)告。2021年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了53款新藥（含疫苗），小分子產(chǎn)品32款，占比64%；生物制品18款（包括單抗、雙抗、抗體偶連藥物、多肽、重組蛋白、酶類、以及RNA藥物等。）

02 評(píng)審方式

2021年，在FDA獲批的53個(gè)新藥中，F(xiàn)DA對(duì)2021年批準(zhǔn)的所有新藥中的37款使用了一項(xiàng)或多項(xiàng)加快開發(fā)和審評(píng)方法。

其中，18款新藥被批準(zhǔn)走快速通道，14款新藥被認(rèn)定為突破性治療藥物，34款新藥被認(rèn)定為優(yōu)先審評(píng)，14款新藥獲得加速審批。另外，批準(zhǔn)的53款新藥中，43款首輪獲批，38款先于任何其它國(guó)家在美國(guó)獲批。

2021年，NMPA批準(zhǔn)的83款新藥中，其中49款新藥是以“優(yōu)先審評(píng)”的方式獲批；有10款曾被CDE納入突破性療法；有17款新藥是附條件批準(zhǔn)上市。

2021年NMPA批準(zhǔn)的83款新藥中，已經(jīng)有19款通過醫(yī)保談判納入了2021年國(guó)家醫(yī)保目錄，包括13款國(guó)產(chǎn)藥和6款進(jìn)口藥。協(xié)議有效期為2022年1月1日—2023年12月31日，目前已經(jīng)執(zhí)行。

03 治療領(lǐng)域

2021年NMPA批準(zhǔn)的新藥仍以抗腫瘤藥居多，抗腫瘤藥共26款，占比31%；傳染性疾病用藥23款，占比28%；心臟、血液、腎臟和內(nèi)分泌疾病用藥15款，占比18%；神經(jīng)和精神疾病用藥9款，占比11%，詳見圖1。

圖1

2021年NMPA批準(zhǔn)的新藥以心臟、血液、腎臟和內(nèi)分泌疾病用藥居多，共計(jì)13款占比26%；抗腫瘤藥共12款，占比24%；自身免疫性、炎癥性和肺部疾病用藥12款，占比24%；神經(jīng)和精神疾病用藥7款，占比14%；傳染性疾病用藥6款，占比12%；此外，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了一個(gè)用于治療遲發(fā)性龐貝氏病的藥物；一個(gè)治療神經(jīng)源性逼尿肌過度活躍的藥物，詳見圖2。

圖2

從疾病領(lǐng)域來看，2021年中、美獲批上市的新藥中，抗腫瘤藥和心臟、血液、腎臟和內(nèi)分泌疾病用藥這兩個(gè)治療領(lǐng)域最為熱門。

04 結(jié)語

盡管我國(guó)新藥研發(fā)還存在種種問題，但我國(guó)目前已從仿制藥向創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型，中國(guó)的新藥從數(shù)量上已經(jīng)開始逐步超過美國(guó)。在一些細(xì)分領(lǐng)域里，我國(guó)與美國(guó)的差距也進(jìn)一步縮小。中國(guó)新藥的量變或許正在引起質(zhì)變。

在中、美新藥批準(zhǔn)數(shù)量屢創(chuàng)新高，給臨床治療用藥帶來更多、更好選擇的同時(shí)，生物制藥行業(yè)卻面臨著巨大發(fā)展壓力。當(dāng)前，全球新藥研發(fā)除了面臨“高投入、高成本、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期”的問題以外，還面臨著一個(gè)很大的問題——同質(zhì)化嚴(yán)重、內(nèi)卷激烈、賽道擁堵。

當(dāng)前，創(chuàng)新藥研發(fā)仍以熱門靶點(diǎn)為主，同質(zhì)化嚴(yán)重，賽道非常擁擠。有些熱門靶點(diǎn)，如PD-1/L1、EGFR等，國(guó)內(nèi)外很多藥企都在做，甚至100多家企業(yè)擠在PD-1這一個(gè)賽道上，有極大的盲目性，例如：國(guó)產(chǎn)PD-1派安普利單抗獲批的首個(gè)適應(yīng)癥，與信迪利單抗、替雷利珠單抗、卡瑞利珠單抗等國(guó)產(chǎn)PD-1重疊，為經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。

藥企應(yīng)該遏制過度的研發(fā)熱情，不要執(zhí)著于只開發(fā)“熱門”靶點(diǎn)，放眼關(guān)注全球各個(gè)“靶點(diǎn)”賽道的在研情況，冷靜布局，權(quán)衡利弊，結(jié)合藥企自身人才儲(chǔ)備情況，找到適合自己企業(yè)的研發(fā)方向。

此外，中國(guó)創(chuàng)新藥價(jià)格相較于美國(guó)已經(jīng)是“白菜價(jià)”，中國(guó)的創(chuàng)新藥價(jià)格是否還能夠降低？答案是否定的。中國(guó)創(chuàng)新藥的定價(jià)需要找到創(chuàng)新藥的可支付性、患者可支付性以及行業(yè)可持續(xù)發(fā)展之間的一個(gè)平衡點(diǎn)，這也是中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展中面臨的又一個(gè)問題。

附1：2021年NMPA審批上市新藥名單（來源：整理自醫(yī)藥魔方）

附2：2021年FDA批準(zhǔn)的新分子實(shí)體名單（本名單不包含疫苗、過敏性產(chǎn)品、血液和血液制品、血漿衍生物、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品，或生物制品評(píng)估和研究中心于2021年批準(zhǔn)的其他產(chǎn)品。來源：FDA《2021年度新藥審批總結(jié)報(bào)告》）

注：本文僅代表個(gè)人觀點(diǎn)，不作為投資參考和用藥推薦。水平有限，錯(cuò)誤之處，懇請(qǐng)指正。

參考資料：醫(yī)藥魔方PharmaGo數(shù)據(jù)庫、FDA《2021年度新藥審批總結(jié)報(bào)告》

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