2022年1月18日，中國眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布公司的候選藥物NR082（rAAV2-ND4，核心項目NFS-01），用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予新藥臨床試驗（IND）許可，并將在美國開展臨床試驗。NR082是首個獲得美國FDA臨床試驗許可的中國籍眼科體內(nèi)基因治療藥物。

NR082是一款處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定并引領(lǐng)中國眼科體內(nèi)基因治療走進(jìn)了臨床時代。此次在美國獲批開展的臨床試驗是一項多中心、開放的、單臂臨床研究，該項研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評價NR082基因治療的安全性和有效性。

紐福斯創(chuàng)始人、董事長 李斌教授

紐福斯創(chuàng)始人、董事長李斌教授說：“此次NR082成為中國首個獲得中美IND許可的AAV基因治療產(chǎn)品，再次證明了紐福斯基因治療藥物開發(fā)平臺的能力。由于LHON目前在臨床沒有有效治療手段，我有機(jī)會時總跟病友說，大家真的久等了。十年磨一劍，我非常期待并有信心公司的中美臨床試驗將快速推進(jìn)，為中國籍眼科基因治療藥物上市及國際化鋪平道路，讓全球在黑暗中一直等待的病友與光重逢?！?/span>

紐福斯首席執(zhí)行官 陸英明博士

紐福斯首席執(zhí)行官陸英明博士表示：“在我參與、領(lǐng)導(dǎo)的多個IND項目中，NR082是第一個獲得FDA授予IND許可的中國籍AAV體內(nèi)基因治療藥物。這是中國開發(fā)的基因治療藥物能在眼科領(lǐng)域為患者帶來光明希望的重要里程碑，也讓我們距離為眼科患者帶去革命性基因治療手段的目標(biāo)更進(jìn)一步?！?/span>

紐福斯副總裁、全球藥政事物負(fù)責(zé)人

陳一元女士

“NR082做到了AAV基因治療領(lǐng)域內(nèi)的多項第一，是紐福斯對患者至上的承諾，亦體現(xiàn)了公司的卓越運(yùn)營，”紐福斯副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人陳一元說：“NR082是首個獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)證的中國AAV基因療法，此外，這也是中國AAV基因治療產(chǎn)品中第一個獲得美國FDA IND批準(zhǔn)的產(chǎn)品?！?/span>

關(guān)于紐福斯

紐福斯是中國專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。紐福斯在武漢、蘇州、上海和美國圣地亞哥設(shè)有子公司，致力為全球患者研發(fā)針對遺傳疾病的基因療法。研究者發(fā)起的視網(wǎng)膜基因治療研究的試驗數(shù)據(jù)成功地驗證了我們使用的AAV平臺，研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我們進(jìn)展最快的研究候選藥物NR082（核心項目NFS-01），旨在治療ND4介導(dǎo)的萊伯遺傳性光學(xué)神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被美國FDA授予孤兒藥稱號（ODD），于2021年3月獲得中國NMPA臨床試驗申請的默示許可，并于2022年1月獲得美國FDA臨床試驗許可。臨床試驗已于2021年6月開始。公司管線還包括ND1介導(dǎo)LHON，常染色體顯性視神經(jīng)萎縮，光學(xué)神經(jīng)保護(hù)（如青光眼），血管視網(wǎng)膜病變（如糖尿病性視網(wǎng)膜病變）和其他五個臨床前候選藥物。紐福斯已啟動蘇州工廠的內(nèi)部生產(chǎn)擴(kuò)能，以支持未來的商業(yè)需求。

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