12月22日，諾華宣布與英國眼科基因療法公司Gyroscope Therapeutics達(dá)成協(xié)議，收購后者的已發(fā)行股份，首付款8億美元，潛在里程金7億美元，交易總額15億美元。在交易完成前，Gyroscope Therapeutics仍保持獨(dú)立運(yùn)營。

Gyroscope Therapeutics的核心產(chǎn)品GT005是一款基于AAV2載體的一次性基因療法，擬開發(fā)用于治療年齡相關(guān)黃斑變性（AMD）繼發(fā)性地圖樣萎縮。地圖樣萎縮是干性年齡相關(guān)黃斑變性（AMD）發(fā)展到晚期階段出現(xiàn)的病變，通常會導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的視力損失。目前尚無任何療法獲批治療地圖樣萎縮，存在巨大的未滿足需求。

GT005可以通過促進(jìn)補(bǔ)體因子I（CFI）的分泌讓過度激活的補(bǔ)體系統(tǒng)恢復(fù)平衡，緩解眼部炎癥，保護(hù)視力。補(bǔ)體系統(tǒng)過度活躍通常會導(dǎo)致炎癥的產(chǎn)生，對人體健康造成損害，而且被證明與AMD的發(fā)生和進(jìn)展高度相關(guān)。

年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）是一種會影響到人們需要清晰中央視力的日常活動（比如閱讀）的眼部疾病，該疾病進(jìn)展到晚期則稱為新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD），或者叫做濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD)。干性AMD是50歲以上人群永久性視力喪失的主要原因。隨著干性AMD的進(jìn)展，會導(dǎo)致視網(wǎng)膜細(xì)胞不可逆變性萎縮，導(dǎo)致視力逐漸喪失，直至永久失明。

Gyroscope Therapeutics目前正在開展一項(xiàng)I/II期和兩項(xiàng)II期研究以評估GT005對AMD繼發(fā)性地圖樣萎縮的療效和安全性。GT005曾獲得FDA快速通道資格。

諾華持續(xù)加大在眼科以及基因療法的布局。2020年8月以2.8億美元收購Vedere，后者擁有可被遞送至視網(wǎng)膜細(xì)胞的光敏蛋白，以及用于玻璃體腔注射的腺相關(guān)病毒(AAV)遞送載體。2021年9月收購Arctos。Arctos專注于光遺傳學(xué)的研究，目前大部分開發(fā)中的基因療法使用表達(dá)正常蛋白的基因拷貝替代缺陷或缺失的目標(biāo)基因，而光遺傳學(xué)則是通過將光敏蛋白基因引入特定細(xì)胞，利用光信號精確監(jiān)測和控制基因的活動。

聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點(diǎn)。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時間刪除內(nèi)容！