日前，施維雅（Servier）宣布，將在美國血液學會（ASH）年會上，公布口服選擇性IDH1抑制劑Tibsovo（ivosidenib），與阿扎胞苷（azacitidine）聯用，一線治療攜帶IDH1突變的急性髓系白血病（AML）的3期臨床試驗結果。Tibsovo和阿扎胞苷的組合達到試驗的主要終點，與安慰劑和阿扎胞苷聯用相比，顯著延長患者的無事件生存期（EFS）（HR=0.33 [95% CI 0.16, 0.69]；P=0.0011）。

此外，Tibsovo和阿扎胞苷的組合還達到了總生存期（OS）和完全緩解率（CR）的次要終點。Tibsovo/阿扎胞苷組中位OS為24.0個月，對照組為7.9個月（HR=0.44，p=0.0005）。Tibsovo/阿扎胞苷組CR為47.2%，對照組為14.9%（p<0.0001）。

AML是一種以疾病快速進展為特征的血液和骨髓癌癥，是影響成人的最常見急性白血病。大多數AML患者最終復發，復發/難治性AML預后較差，5年生存率約為27%。在6%至10%的AML患者中，突變的IDH1酶阻斷了其正常的造血干細胞分化，增加了急性白血病發生的風險。

Ivosidenib是一款口服選擇性小分子IDH1抑制劑，最初由Agios Pharmaceuticals公司開發。它之前已獲美國FDA批準作為單藥治療攜帶IDH1突變的復發/難治性AML成人患者，以及因年齡≥75歲或患有合并癥而無法使用強化誘導化療的初治IDH1突變AML成人患者。今年8月獲得FDA批準治療膽管癌。在中國，基石藥業也已經遞交它的新藥上市申請，并且被納入擬優先審評，用于治療攜帶IDH1突變的成人復發或難治性AML患者。

參考資料：

[1] New Data at ASH 2021 Reinforces the Strength of Servier's Hematology Portfolio. Retrieved November 7, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/new-data-at-ash-2021-reinforces-the-strength-of-serviers-hematology-portfolio-301417135.html

（原文有刪減）

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