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  • 會展標題寡核苷酸藥(小核酸藥)從靶點的發現到產業化系列講座
  • 會展時間2025-05-31 至 2025-05-31
  • 會展地點百世藥學院-系列培訓
  • 主辦方百世傳媒|Best Media
  • 參會費用收費(詳詢) 
  • 會員評分 綜合評分:0.0分

寡核苷酸藥(小核酸藥)從靶點的發現到產業化系列講座

寡核苷酸藥(小核酸藥)從靶點的發現到產業化系列培訓-07.png

課 程 介 紹



在醫藥研發領域,小核酸藥物是繼小分子和抗體后第三類成藥分子,潛力巨大、前景廣闊。其發展可追溯至1978年,其中2018年是關鍵轉折點。自那時起,憑借前期技術突破與臨床經驗的積累,小核酸藥物步入穩健且快速的發展階段。不過,相較于國際領先企業,我國在該領域的整體研發尚處于相對早期,眾多團隊仍在探索中前行。

為助力國內小核酸研究發展,百世藥學院特邀國際知名小核酸專家,精心打造從靶點發現到產業化的系列學習課程。專家擁有30多年行業經驗,課程中不僅會分享深刻的理論知識,還將通過風趣生動的講解相授實用的行業經驗,并通過答疑環節,為學員提供切實的幫助。誠邀有興趣提高小核酸研發和產業化的工作人員和從事小核酸研究的企業踴躍報名!



01
嘉 賓 介 紹





培訓師從本科開始到目前,一直從事核酸化學研究和寡核苷酸藥開發,在寡核苷酸藥開發領域深耕30多載,獲得國家級創新領軍人才,從本科到博士后培訓都接受國際核酸領域的院士引領和指導,獲獎無數,名校的優秀校友,在學術界和產業界是國際上認可的專家。






02
課 程 大





第一部分: 理論篇

第一講:寡核苷酸藥治療領域的選擇 (1小時):(公司的戰略方向制定)

治療領域 (Therapeutic area)的限定

藥物開發的過程

治療領域選擇的關鍵因

治療領域選擇的策略

治療領域的風險管理與動態調整

真實案例分享


第二講:寡核苷酸藥適應癥的選擇和策略(1小時)(公司的戰略方向制定)

適應癥 (Indication)的概念

寡核苷酸藥物的特點

寡核苷酸適應癥選擇的關鍵因素

寡核苷酸藥物的開發策略

真實案例分享


第三講:寡核苷酸藥靶點的發現和驗證 (1小時)

藥物作用的靶點

? 寡核苷酸藥靶點和小分子藥靶點的差異性

? 寡核苷酸藥靶點發現的基本原則

寡核苷酸藥靶點發現的策略與方法

寡核苷酸藥靶點優化的策略

siRNA靶點發展的案例分享

ASO 靶點發展的案例分享

Aptamer靶點發展的案例分享


第四講:寡核苷藥序列的發現和驗證 (2小時)

關于(寡核苷藥)小核酸藥

核酸適配體的機理解析

基因的轉錄和反義核苷酸的多個機理闡述

核酸干擾(RNAi)的機理闡述

siRNA 序列的發現和案例分析

ASO 序列的發現和案例分析

Aptamer序列的發現和和案例分析


第二部分: 實踐篇

第五講:天然寡核苷酸分子的合成和純化 (3小時)

堿基、糖環、核苷和核苷酸的結構

重要的核苷酸結構

核苷的堿基保護基選擇策列和糖環羥基(2′-OH)的保護策略

天然單體(DNA 和 RNA亞磷酰胺)的合成、放大和純化工藝

天然單體 (DNA 和 RNA亞磷酰胺)的質量控制

天然單體 (DNA 和 RNA亞磷酰胺)的大部分雜質產生的機理分析

天然(DNA 和 RNA)寡核酸分子的化學合成、放大和純化工藝

天然(DNA 和 RNA)寡核酸分子的質量控制

寡核酸分子合成中的雜質產生的機理討論


第六講:寡核苷酸藥序列的結構、化學修飾策略和實踐 (3小時)

為什么要對寡核苷酸進行化學修飾? (化學修飾的深層挖掘!)

寡核苷酸分子化學修飾機制和策略

反義核酸的結構和化學修飾策略

反義核酸PMO的挖掘

siRNA的結構、化學修飾機制和策略和新IP的獲得策略

Aptamer的結構、化學修飾的機制和策略

寡苷核酸硫代磷酸骨架的手性研究和發展方向

案例分析


第七講:寡核苷酸(小核酸)原料藥的開發、生產和交付 (2小時)

寡核苷酸原料藥(API)開發單體選擇和管理CMC策略

寡核苷酸原料藥供應鏈的管理

修飾單體的合成、放大和純化工藝

修飾寡苷核酸分子的化學合成、放大和純化工藝

修飾寡核苷酸分析方法建立

修飾寡核苷酸分子合成中的雜質分析

寡核苷酸(小核酸)原料藥和單體供應鏈CDMO的介紹


第八講:寡核苷酸藥的遞送策略和實踐(3小時)

寡核苷酸藥遞送策略

siRNA的遞送

ASO 的遞送

反義核酸ASO不需要遞送嗎?

Aptamer的遞送

案例分析


第九講:肝靶向(GalNAc)和非肝靶向寡核苷藥的遞送技術開發 (2小時)

GalNAc的開發

肝靶向GalNAc 產業化

GalNAc的雜質分析

非肝靶向(CNS和肺等)寡核苷藥的遞送技術進展和方向

成功案例分析


第三部分: 應用篇

第十講:寡核苷酸藥物制劑工藝研究及優化  (3小時)

寡核苷酸合成工藝研究及優化  

寡核苷酸合成純化工藝研究及優化  

寡核苷酸制劑工藝和放大

寡核苷酸制劑法規與合規

寡核苷酸新技術應用


第十一講:寡核苷酸藥法規和申報 (3小時)

核酸藥物申報相關法規( NMPA/FDA/EMA )

FDA關于小核酸的IND要求

成功案例分析






03
授 課 時 間


2025年5月下旬(線上)



03
組 織 結 構


主辦單位:百世傳媒

支持單位:百世藥學院、藥方舟、佰仕問問、RNA專利



03
課程特色




課前咨詢

開課前提供課程大綱,支持學員向老師反饋學習需求及問題。


課中交流

上課期間有安排與老師互動交流的時間,便于您的問題能夠及時解答。


課后答疑

本節課結束后仍有專門的問題反饋通道,進一步解決您的疑問。


培訓特色

有特定需求的客戶后續支持單獨定制某一模塊/幾個模塊的高級內容!





04
報 名 方 式



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備注:小核酸

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ONE



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