長期以來，兒童藥創(chuàng)新研發(fā)及供應(yīng)保障面臨著諸多挑戰(zhàn)。

?研發(fā)耗時長、成本高、難度大：兒童藥物的研發(fā)周期長，成本高昂，且研發(fā)難度大。這包括了對不同年齡段兒童的臨床試驗設(shè)計，以及對療效和安全性的高要求。

?臨床試驗受試者招募難：兒童作為弱勢群體，參加臨床試驗需要首先征得監(jiān)護人同意，但家長對臨床試驗認(rèn)知偏差較大，導(dǎo)致招募困難。

?兒童藥品劑型和規(guī)格缺乏：兒童藥品劑型占總藥物制劑的不到2%，存在嚴(yán)重的供需不平衡。兒童藥物劑型、規(guī)格的缺乏導(dǎo)致兒童用藥很多時候靠“掰”“猜”“減”，這給家長們增加了一道用藥安全難題。

?市場及立項問題：兒科新藥立項過程中很難取得優(yōu)勢，尤其是在現(xiàn)行準(zhǔn)入采購規(guī)則下，兒藥臨床需求與歸類難以差異化，導(dǎo)致立項相對成人藥比例嚴(yán)重不足。

?兒童藥品市場規(guī)模有限：盡管兒童用藥市場潛力較大，但兒童專用藥相比成人用藥非常稀缺，市場規(guī)模有限，而兒童藥的研發(fā)投入大、要求高、市場回報不足，發(fā)展受限。

?兒童藥品的處方、工藝復(fù)雜：兒童用藥的處方、工藝相對復(fù)雜，對口感要求高，安全性要求高，對原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。

?兒童生理特點的特殊性：與成人相比，兒童生理特點有其特殊性，兒童藥物研究和臨床試驗有其復(fù)雜性。

這些挑戰(zhàn)共同構(gòu)成了兒童藥研發(fā)的復(fù)雜局面，需要政府、醫(yī)療機構(gòu)、科研院所和醫(yī)藥企業(yè)共同努力，通過政策支持、資金投入、技術(shù)指導(dǎo)和國際合作等多方面的措施來克服。

帶著這些問題，2024年11月18日召開的中國兒童藥物研發(fā)創(chuàng)新發(fā)展論壇，將邀請眾多產(chǎn)業(yè)大咖共議產(chǎn)業(yè)健康持續(xù)發(fā)展之道。